טכנולוגיה שנשמעת כמו מדע בדיוני עשויה בעתיד הקרוב לשנות לחלוטין את הדרך שבה מטפלים במחלות גנטיות. פרופ' רפי קרסו התארח אצל ניב גלבוע ב-i24NEWS ושוחח על טכנולוגיית ה-CRISPR – שיטת עריכה גנטית שמאפשרת לחתוך ולתקן גנים פגומים בתוך גוף האדם.
"מדובר בטכנולוגיה שבאמת הולכת לשנות סדרי עולם", אמר פרופ' קרסו. "אנחנו מדברים על הנדסה גנטית שבה נכנסים לתוך הגוף של החולה עם ננו-חלקיקים שיש בהם מעין מספריים שחותכים גנים. זו ממש טכנולוגיה עתידנית".
פרופ' קרסו הסביר את העיקרון באמצעות דוגמה פשוטה: "תחשוב על ספר מודפס שבו מילה אחת נכנסה בטעות ומשנה את כל ההקשר. כדי לתקן אותה צריך לפרק את הכריכה, להוציא את הדף, ולהדפיס אותו מחדש. האותיות הן הגנים שלנו. הטכנולוגיה הקודמת אפשרה להוציא את הדף, לחתוך אותו ולהחזיר אותו בחזרה – כלומר להוציא גן פגום מהגוף, לתקן אותו ולהחזיר אותו. הטכנולוגיה החדשה מחברת את אותם 'מספריים' גנטיים לננו-חלקיקים שומניים שמצטברים בכבד ומבצעים שם את התיקון".
לדבריו, הטכנולוגיה כבר נוסתה בעולם החקלאות: "בעגבניות יש גן של הבשלה מוקדמת שגורם לפרי להבשיל מהר מדי. באמצעות CRISPR מורידים את הגן הזה, וכך העגבניות יכולות לעמוד זמן רב יותר על המדף מבלי להבשיל". אבל, כפי שניב גלבוע ציין בראיון, אנחנו לא עגבניות, וה-DNA שלנו קצת יותר מורכב – עובדה שמעוררת גם חשש טבעי.
כדוגמה למחלה שכבר נבדקת בטיפול מסוג זה, הזכיר פרופ' קרסו את האנגיואדמה התורשתית – מחלה גנטית נדירה שבה חולים סובלים מהתקפים של נפיחויות בגוף. לעיתים מדובר בנפיחות חיצונית, בידיים או ברגליים, ולעיתים בנפיחות פנימית באזור דרכי הנשימה או הלשון – מצב שעלול לסכן חיים, עד כדי קושי בנשימה ואף מוות. הטיפול ניתן בעירוי (אינפוזיה), כאשר החומר מגיע לכבד ושם מבצע את התיקון הגנטי הנדרש.
הוא התייחס למחקר שפורסם באחד מכתבי העת הרפואיים היוקרתיים בעולם, ה-New England Journal of Medicine. במחקר קיבלו כ-80 חולים זריקה של אותה טכנולוגיית CRISPR, ובתוך פרק זמן קצר אצל 97% מהם נעצרו ההתקפים לחלוטין או נרשמה ירידה משמעותית בתדירותם. לאחר מספר חודשים, אצל כ-80% מהמטופלים ההתקפים לא חזרו כלל.
עם זאת, פרופ' קרסו הדגיש כי מדובר עדיין בשלבים ראשוניים: "אנחנו עדיין בודקים את זה, רוצים לוודא שאין תופעות לוואי מאוחרות. ה-FDA עדיין לא נתן אור ירוק מלא, אך אנחנו מצפים שבשנה הבאה חלק מהמחלות הללו כבר יזכו לאישור".
עוד ציין כי מדובר בשינוי תפיסתי של ממש: "בעבר למדנו שמחלה גנטית היא מחלה שאי אפשר לרפא. היום, בעזרת הנדסה גנטית, אפשר להוציא גנים פגומים, להשתיל גנים חדשים ולהכניס גנים – אין ספק שזוהי פריצת דרך משמעותית".
ניתן לשלוח שאלה בעמוד זה. שאלות נבחרות ייענו על ידי פרופ' קרסו, והתשובה תתפרסם גם באתר זה.
